Нові напрямки в генній терапії людини
За даними Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA), генна терапія - це «експериментальний метод, який модифікує гени людини для лікування або лікування хвороби шляхом заміни генів, що викликають хворобу, на здорові інженерні генні конструкції, інактивації несправних генів або введення нових генів в організм людини на лікування хвороби». У недавній статті у журналі "Biomedicine & Pharmacotherapy" представлено огляд останніх технологічних досягнень. Наприклад, CRISPR-Cas9 – перспективна система редагування генів, що дозволяє лікувати такі генетичні патології, як захворювання сітківки ока, ВІЛ та хвороби печінки. Ще одна революційна нова технологія – імунотерапія на основі CAR, призначена для лікування лейкемії та лімфоми. Принцип у тому, що це метод допомагає направити генетично модифіковані Т-лімфоцити на пухлинні клітини. Крім того, за допомогою наномедицини можна досягти ефективної доставки генів до потрібної клітини й тканини, уникаючи потенційної імунної відповіді на вірусні вектори. Автори стверджують, що такі терапевтичні методики набагато ефективніші за звичайні ліки. Проте, безпека генної терапії, як і раніше, залишається головною проблемою, поряд з недостатнім рівнем технологій, доступністю й відсутністю регулювання.