Новые направления в генной терапии человека
По данным Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), генная терапия — это «экспериментальный метод, который модифицирует гены человека для лечения или излечения болезни путем замены генов, вызывающих болезнь, на здоровые инженерные генные конструкции, инактивации неисправных генов или введения новых генов в организм человека для лечения болезни». В недавней статье в журнале "Biomedicine & Pharmacotherapy" представлен обзор последних технологических достижений. Например, CRISPR-Cas9 — перспективная система редактирования генов, позволяющая лечить такие генетические патологии, как заболевания сетчатки глаза, ВИЧ и болезни печени. Еще одна революционная новая технология — иммунотерапия на основе CAR, предназначенная для лечения лейкемии и лимфомы. Принцип заключается в том, что этот метод помогает направить генетически модифицированные Т-лимфоциты на опухолевые клетки. Кроме того, с помощью наномедицины можно достичь эффективной доставки генов в нужные клетки и ткани, избегая потенциального иммунного ответа на вирусные векторы. Авторы утверждают, что такие терапевтические методики намного эффективнее обычных лекарств. Тем не менее, безопасность генной терапии по-прежнему остается главной проблемой, наряду с недостаточным уровнем технологий, доступностью и отсутствием регулирования.