Nuevas tendencias en una terapia génica humana
Según la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la terapia génica es "una técnica experimental que modifica los genes de una persona para tratar o curar enfermedades al reemplazar los genes que causan enfermedades con construcciones genéticas saludables, inactivando genes que funcionan mal o introduciendo nuevos genes en el cuerpo para tratar una enfermedad". Un artículo reciente en Biomedicine & Pharmacotherapy Journal proporciona una descripción general de los últimos avances tecnológicos. Por ejemplo, CRISPR-Cas9 es un sistema de edición de genes prometedor que permite el tratamiento de patologías genéticas como enfermedades de la retina, VIH y enfermedades hepáticas. Otra nueva tecnología revolucionaria es la inmunoterapia basada en CAR, que tiene como objetivo tratar las leucemias y los linfomas. El principio es que ayuda a dirigir los linfocitos T modificados genéticamente hacia las células tumorales. Además, la entrega eficiente de genes a las células y tejidos deseados se puede lograr con nanomedicina, evitando una posible respuesta inmune a los vectores virales. Los autores afirman que tales técnicas terapéuticas son mucho más eficaces que los fármacos convencionales. No obstante, la seguridad de la terapia génica sigue siendo el problema principal, junto con el nivel de tecnología insuficiente, la asequibilidad y la falta de regulaciones.